抗淀粉样蛋白药物和阿尔茨海默病的联系

据估计，全世界有 5000 万人患有阿尔茨海默病 (AD)，而且可能是这个数字的两倍，在其漫长的症状前时期不知不觉地“潜伏”了这种疾病。在美国照顾 AD 患者的总费用超过了所有心脏病或癌症病例的总费用。然而，在美国(但在其他地方没有)仅批准了一种疾病改善疗法，围绕其靶点淀粉样蛋白及其功效的争议严重限制了其使用。

在这项最新的评估中，7 月 21日在开放获取期刊PLOS Biology上发表，慕尼黑德国神经退行性疾病中心的 Christian Haass 和美国哈佛医学院的 Dennis Selkoe，他们长期工作为了破译 AD 的分子基础，试图回答为什么治疗进展如此有限，尽管有强有力的遗传和生物标志物证据表明淀粉样蛋白的积聚可以驱动这种疾病。

作者调查了广泛的生物学数据，这些数据支持在症状出现前大约 20 年开始改变淀粉样蛋白 β 蛋白的开创性作用。他们还研究了有关淀粉样蛋白以外的替代机制的问题，并提出异常的小胶质细胞(炎症)功能是淀粉样蛋白级联反应的一个组成部分。他们讨论了淀粉样蛋白堆积与 AD 的另一个定义性病变 tau 缠结之间的关键关系：前者导致后者在大脑中扩散。

然后，作者回顾了迄今为止四种不同单克隆抗体的临床试验结果，这些抗体已被证明能有效清除大脑中的淀粉样斑块;这些潜在的临床益处才刚刚开始成为人们关注的焦点。重要的是，作者详细介绍了先前的抗淀粉样蛋白方法无效的一些具体原因，强调这些方法均未显示降低淀粉样蛋白。这些以及最近对 AD 复杂病理生物学的其他见解为未来几个月可能成为新的 3 期试验数据的关键流动奠定了基础。与通常所写的相反，对阿尔茨海默病治疗的探索正在迅速推进。

Haass 补充说：“全世界约有 5000 万人患有阿尔茨海默病。尽管存在持续的争议和误解，但生物学研究最近将我们带到了真正减缓疾病的治疗方法的风口浪尖。”

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