一项开创性研究发现了婴儿痉挛的根本原因并指出了一种新疗法

婴儿痉挛症 (IS) 是一种严重的婴儿癫痫综合征，占婴儿出生后第一年所有癫痫病例的 50%。目前针对这种疾病的治疗选择有限，大多数受影响的婴儿长大后会出现发育迟缓、智力障碍和其他类型的严重癫痫。一项突破性的研究由 Gordon 和 Mary Cain 儿科神经病学研究基金会实验室主任、德克萨斯儿童医院 Jan 和 Dan Duncan 神经病学研究所研究员、贝勒医学院教授 John Swann 博士的实验室进行。发现在 IS 患者和动物模型的大脑中，胰岛素生长因子 -1 (IGF-1) 及其下游信号传导的水平降低。此外，他们发现向 IS 动物模型施用 IGF-1 类似物成功地消除了痉挛和异常的大脑活动。这项令人兴奋的研究发表在神经病学年鉴，有可能改变婴儿痉挛婴儿的治疗格局。

Swann 博士是癫痫研究领域的领先专家，几年前，他的团队的开创性发现导致 FDA 批准治疗结节性硬化症患者的严重癫痫。他和他的团队对研究婴儿痉挛有着长期的兴趣和经验，这是一种每年在美国大约 2500 名婴儿中被诊断出的癫痫症。

早期脑损伤会降低 IGF-1 水平并损害 IGF-1 信号通路

“之前有报道称，患有脑部异常的 IS 患者的脑脊液中 IGF-1 水平较低，基于该研究，我们有兴趣调查 IS 动物和患者大脑中的 IGF-1 水平是否发生改变”斯旺说。

在他们的调查中，该团队使用了一种成熟的方法来诱导啮齿动物的自发性癫痫痉挛。这种方法于 2008 年在 Swann 实验室开发，涉及将河豚毒素 (TTX) 慢性输注到婴儿大鼠大脑的皮质中，这会导致输注部位受伤并导致痉挛，这与在 IS 患者中看到的几乎相同.

“正如脑损伤后所预期的那样，我们看到 TTX 输注部位的非神经元支持细胞(又名胶质细胞)中 IGF-1 水平升高。然而，我们最感兴趣的是 IGF 显着和广泛的下降-1 在邻近或远离 TTX 注射部位的大脑区域的皮质神经元中表达——这是一种以前从未报道过的现象，”斯旺说。

接下来，该团队研究了从患有围产期中风并接受手术以控制其顽固性癫痫发作的 IS 患者的切除皮质组织。结果与他们在 IS 动物身上看到的非常相似。

“更重要的是，我们发现这种 IGF-1 皮质水平的降低对 IS 动物模型产生了重大影响，因为它抑制了 IGF-1 分子信号通路的整体活性，这些信号通路调节涉及早期大脑发育和神经元功能的许多重要生物过程，”斯旺实验室的博士后研究员，该研究的第一作者 Carlos Ballester-Rosado 博士说。

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