实验性 ALS 药物可能比现有药物更有效

由西北大学的两名科学家发明和开发的用于治疗 ALS(肌萎缩侧索硬化症)的实验药物 NU-9 的新研究表明，它比现有 FDA 批准的治疗该疾病的药物更有效。

更重要的是，NU-9 与这些药物利鲁唑和依达拉奉联合使用时具有增强的效果。该药物由西北大学的 Patrick G. Ryan/Aon 教授 Richard B. Silverman 发明，动物研究由西北大学 Feinberg 医学院神经病学副教授 P. Hande Ozdinler 进行。

最近发表在《科学报告》上的这项研究表明，NU-9 延长了 SOD1 ALS 小鼠模型中患病上运动神经元的轴突。这一关于延长患病神经元轴突的新发现进一步说明了 NU-9 的益处。

轴突是上运动神经元的一部分，连接大脑和脊髓，形成皮质脊髓束，在 ALS 患者中退化。恶化的轴突导致 ALS 患者迅速而致命的瘫痪。

“对于一种有效的药物，重要的是该药物改善轴突生长和轴突健康，”共同主要研究作者 Ozdinler 说。“这对于连接大脑和脊髓以及恢复患者退化的运动神经元回路非常重要。”

在 ALS 中，大脑中的运动起始神经细胞(上运动神经元)和脊髓中的肌肉控制神经细胞(下运动神经元)死亡。

在去年发表的研究中，西北大学的科学家们表明，NU-9 改善了导致上运动神经元在 ALS 中患病的两个重要因素：蛋白质错误折叠和细胞内的蛋白质聚集。这两种因素都会对神经元产生毒性，并且在 ALS 患者和整体神经退行性变中很常见。该研究表明，在两种不同的 ALS 小鼠模型中，经过 60 天的治疗，NU-9 化合物阻止了神经元的大量退化，以至于患病的神经元变得与健康的对照神经元相似。

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