研究发现每日类固醇安全并减缓杜氏肌营养不良症的进展

发表在JAMA上的新研究建议杜氏肌营养不良症 (DMD) 儿童每日服用类固醇，这标志着该病的治疗方式发生了重大变化。罗切斯特大学医学中心 (URMC) 神经学家 Robert Griggs 医学博士和英国纽卡斯尔大学医学博士 Michela Guglieri 领导了这项研究，该研究由致力于改善这种致命疾病护理的全球研究团队进行。

“在可预见的未来和全球范围内，皮质类固醇可能仍然是 DMD 的主要治疗方法，因此我们建立一个有科学证据支持的护理标准至关重要，”Griggs 说。“这项研究表明，对日常使用皮质类固醇的健康担忧被夸大了，并且在改善运动和肺功能方面有明显的好处。这些研究结果清楚地支持每日方案而不是间歇性方案作为 DMD 男孩的初始治疗。”

DMD 是一种几乎只在男孩中发现的疾病，其特征是肌肉无力，出现在 3-4 岁并迅速发展，导致严重的残疾。这些症状最终会蔓延到负责呼吸的心脏和肌肉，而这种疾病通常在男孩到了十几岁时就会致命。在美国，估计有 28,000 人患有这种疾病。

虽然已知皮质类固醇泼尼松和地氟扎可改善DMD 患者的肌肉力量和功能，并且多年来一直是一线治疗药物，但目前没有普遍接受的类固醇用于 DMD 的标准。对治疗 DMD 的医生进行的一项全球调查发现了 29 种不同的治疗方案，最常见的是 10 天休息和 10 天休息。这种间歇性给药方案旨在限制与儿童长期使用类固醇相关的潜在副作用，例如体重增加、发育迟缓和骨密度降低。

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