一种拯救生命的治疗门克斯病(一种幼儿缺铜症)的解决方案是德克萨斯 A&M 大学系统通过德克萨斯 A&M AgriLife Research 的知识产权和商业化办公室以及位于加利福尼亚的一家许可协议的核心。生物制药公司Engrail Therapeutics。
由农业与生命科学学院生物化学与生物物理学系副教授 Vishal Gohil 博士领导的德克萨斯 A&M 大学研究小组负责这一发现。
门克斯病是一种遗传性、致命的儿科疾病，由体内膳食铜的吸收和分布受损引起。这种疾病主要影响神经系统，通常在生命的最初几个月表现出来，随着时间的推移迅速发展。症状包括头发稀疏易碎、生长缓慢或无法茁壮成长，以及癫痫发作。其他特征可能包括肌张力低、面部特征下垂以及发育和智力障碍。
“目前还没有批准的门克斯病治疗方法，”Gohil 说。
Gohil 的实验室发现，一种实验性药物化合物 Elesclomol 可用于改善大脑等关键器官的铜水平，并可能为与铜缺乏相关的疾病(如门克斯病)提供潜在的治疗方法。
Engrail Therapeutics 是一家专注于以患者为中心的疗法的收购、开发和商业化的神经科学公司，它意识到了 Gohil 的发现。该公司迅速与 Texas A&M AgriLife 的知识产权和商业化办公室就使用 Elesclomol 治疗线粒体铜代谢障碍的知识产权许可权展开了讨论。
“几家公司联系我们，对 Gohil 博士的发现感兴趣，”AgriLife 知识产权和商业化总监 Janie Hurley 说。“在我们与 Engrail 的讨论中，很明显，这家公司有能力和热情看到这一发现进一步发展成为一种潜在的治疗方法，为那些患有这种毁灭性疾病的家庭带来希望。”
根据他们的许可协议，Engrail 现在领导开发用于治疗门克斯病的 Elesclomol-copper 复合物，而 AgriLife Research 通过赞助的研究资助继续进行临床前研究。
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