新的基因写入技术显示出大DNA插入的前景

2021年12 月 14 日——一个国际团队开发了一种新的基因写入技术，称为查找剪切转移 (FiCAT)，能够进行大量基因插入。该方法于 12 月 3日发表在Nature Communications上，在治疗选择很少的遗传和肿瘤疾病患者中具有潜在的基因编辑和基因治疗临床应用。

对于某些病理性遗传缺陷，需要能够处理更大范围的碱基缺失的基因编辑系统。以前发表的方法，如同源独立的靶向整合和睡美人转座酶都在正确的轨道上，但要么无法用于哺乳动物细胞，要么缺乏必要的精度要求。

“随着新编辑工具的开发，人类基因组工程在过去十年取得了重大进展，但仍然存在技术差距，可以在几乎没有大小限制的情况下有效转移治疗基因，”研究主管 Marc Güell 博士说。位于西班牙巴塞罗那的庞培法布拉大学 (PFU) 在一份声明中。

为了弥补这一差距，来自 PFU 的研究人员开发了一种基于工程化 Cas9-piggyBac 融合蛋白的高效且精确的可编程基因递送技术，该技术能够递送小型和大型有效载荷。据研究人员称，该系统结合了修饰的 CRISPR-Cas 蛋白和工程化的 piggyBac 转座酶(切割和转移模块)。在系统中，Cas9 发现并标记基因组插入点，而 PiggyBac 转座酶功能提供增加的目标整合和减少脱靶事件。(Nat Commun，2021 年 12 月 3 日)

为了评估 FiCAT 系统的性能，研究人员创建了一个敏感的报告系统，用于基于目标整合后荧光蛋白开放阅读框的重建，用于靶向基因插入。

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