贫血是慢性肾病 (CKD) 患者常见且有时使人虚弱的问题。当肾脏受损时，就会发生贫血，从而限制促红细胞生成素 (EPO) 的产生——一种向身体发出信号以制造红细胞的激素。目前，CKD 和贫血患者接受红细胞生成刺激剂 (ESAs) 治疗，必须通过皮下注射或作为透析的一部分给予。布莱根妇女医院的调查人员检查了缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF PH 抑制剂)，这是一种可以口服治疗贫血的新型药物。由葛兰素史克 (GSK) 赞助的 ASCEND 试验在接受透析的 CKD 患者和未接受透析的 CKD 患者中测试了其中一种化合物 daprodustat，并将口服药物的安全性和有效性与常规治疗进行了比较。在发表的两项研究新英格兰医学杂志，并在同时呈现在美国社会对肾病肾周后，都主动表示daprodustat是为安全和有效的，因为欧空局的数据。
“贫血是许多 CKD 患者的问题，不得不来医院或给自己皮下注射可能成为治疗的瓶颈，”布里格姆肾脏医学部的 MBBS 和首席研究员 Ajay Singh 说。审判。“口服治疗具有改变患者护理的能力。”
脯氨酰羟化酶抑制剂的开发基于 Brigham 和 Dana-Farber 癌症研究所的医学博士 William G. Kaelin Jr. 及其合作者对细胞如何感知和适应氧气可用性的发现。这些发现在 2019 年获得了诺贝尔生理学或医学奖。 ESA 作为 EPO 的替代品直接刺激红细胞的产生，而 HIF PH 抑制剂则用于稳定称为缺氧诱导因子的蛋白质，诱导身体产生自己的 EPO 并改善铁向骨髓的动员。
多年来，出现了许多关于 ESAs 的安全问题，包括中风、心肌梗塞、血管通路血栓形成、肿瘤进展和死亡的风险可能增加。3 期 ASCEND 试验评估了心血管安全性以及 HIF PH 抑制剂增加血红蛋白的效果。在整个试验过程中，一个独立委员会对主要不良心血管事件 (MACE) 进行裁决。
在随机分配接受 daprodustat 或 ESA 的 2,964 名透析患者中，daprodustat 组的血红蛋白水平上升了 0.28±0.02 g/dL，ESA 组的血红蛋白水平上升了 0.10±0.02 g/dL，达到了试验预设的终点。达普司他组和 ESA 组的 1,487 名参与者中的 374 名(25.2%)和 1,477 名参与者中的 394 名(26.7%)分别发生了 MACE，达到了试验的预设终点。
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