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囊性纤维化肺气道的第一个微流体器官芯片

导读 囊性纤维化肺气道的第一个微流体器官芯片临床前模型有助于为患者带来新的和急需的药物和个性化医疗方法本杰明·博特纳(波士顿)——遗传性进

囊性纤维化肺气道的第一个微流体器官芯片临床前模型有助于为患者带来新的和急需的药物和个性化医疗方法

本杰明·博特纳

(波士顿)——遗传性进行性疾病囊性纤维化 (CF) 通过影响产生粘液、汗液和消化液的细胞,对肺和身体其他组织造成严重损害。在携带囊性纤维化跨膜电导调节器 (CFTR) 基因突变的个体中,CFTR 基因编码控制离子和水进出细胞的离子通道,气道和其他通道中通常薄而滑的粘液变得又粘又稠——因此它不是润滑剂,而是充血剂。

患者筛查和突破性疗法的进步使 CF 患者现在可以活到 30 多岁或 40 多岁,有时甚至更长。然而,即使大约 90% 的患者(取决于)具有最常见的 CFTR 突变,称为 ΔF508,可以用可用药物治疗,仍然受到粘液中细菌的困扰,这会导致肺部炎症。感染和炎症的反复发作,以及感染之间的慢性低度炎症,逐渐削弱并伤及患者的气道,最终导致他们的呼吸系统衰竭。对于其余约 10% 的具有各种其他 CFTR 突变的患者,甚至还没有靶向治疗。开发新的和急需的治疗方法的一个主要障碍是缺乏人类体外重述 CF 疾病病理的模型。

现在,哈佛大学 Wyss 生物启发工程研究所的一个多学科研究团队由 Wyss 创始董事Donald Ingber博士领导。并通过支持从囊性纤维化基金会资助,已经开发出一种微流体芯片机关设备比其他更准确地从CF患者重演的关键病理特征一个USB记忆棒的尺寸在体外系统到此为止。该模型在该疾病的多个标志中复制了 CF 特异性变化,包括气道粘液层、粘液运输纤毛的搏动、病原体生长、炎症分子和白细胞的募集,提供了一个全面的临床前人体模型,其中研究新的 CF 疗法。研究结果发表在《囊性纤维化杂志》上。

“现在我们能够在人类气道芯片中准确地模拟 CF 病理,包括微生物组和炎症反应,我们有办法应对对 CF 患者很重要的挑战,”Ingber 说。“这种先进的体外模型的捆绑功能可以帮助加速寻找可以抑制患者过度免疫反应的药物,用更个性化的疗法来治疗他们,并帮助解决 CF 患者每天面临的现有问题无法解决的问题。治疗。”Ingber 还是 Wyss 的 Bioinspired Therapeutics & Diagnostics Platform 的教职负责人,以及血管生物学的Judah Folkman 教授在哈佛医学院和波士顿儿童医院,以及哈佛约翰·A·保尔森工程与应用科学学院生物工程教授

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