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新发现可改善脆性X综合征患者认知功能的治疗

根据4月29日在《自然医学》上发表的研究结果,实验性治疗改善了脆性X综合征患者的认知功能和语言。脆性X综合征(简称FXS)是自闭症最常见的遗传原因,也是遗传性智力障碍的最常见原因。

拉什大学医学中心的儿科神经病学家,这项研究的主要研究者伊丽莎白·贝瑞·克拉维斯说:“这些结果为患有脆性X综合征的患者及其家人提供了希望。”“大多数临床结果指标都支持该药物。这些指标包括基于性能的评估,生物标志物以及父母和医生评定的量表,两者相结合,对全球FXS疾病过程产生了有意义的影响。”

该研究是一项第二阶段临床试验,旨在评估一种名为BPN14770的药物在30位年龄在18至41岁之间患有脆性X综合征的男性中的安全性和有效性。BPN1477抑制一种称为磷酸二酯酶4D(PDE4D)的酶的活性,该酶控制大脑中环状磷酸腺苷(cAMP)的可用性,环状磷酸腺苷是参与记忆形成的关键分子。通过抑制PDE4D,该药物可提高大脑中cAMP的水平。Berry-Kravis说:“令人兴奋的是,我们有一种药物可以解决FXS的核心生化缺陷,即cAMP的缺乏,这已经在患者中得到了证明,这是我30年前在儿科神经病学研究中发现的。”

这项研究的参与者每天两次接受每日口服BPN14770的剂量或安慰剂治疗12周。父母,看护者和医师评分者不知道参与者是否接受了治疗或安慰剂。

该研究使用国立卫生研究院(NIH)工具箱认知电池(一种认知测量方法)对参与者进行了评估,该模型在与加州大学戴维斯分校MIND研究所的David Hessl博士合作完成的工作中被修改为对评估智障人士。此外,该研究还包括父母对其药物改善程度的评估量表。

Berry-Kravis说:“这是NIH Toolbox首次能够在智障人士的试验中证明其认知改变。”“在短短三个月内,我们在NIH Toolbox的口语子测试中看到了特别的改进,加上父母对改进的评价,尤其是语言方面的改进。”

使用NIH Toolbox进行的认知评估显示出在口头阅读识别,图片词汇和认知结晶综合评分方面的显着优势。父母/照顾者的评分显示出该语言和日常功能在临床上具有重要意义。

在研究中治疗12周后,如果患者正在服药,则交叉服用安慰剂,如果再服药12周,则接受药物治疗。从药物过渡到安慰剂后,发现BPN14770的益处持续至12周。BPN14770的耐受性非常好,几乎没有不良事件。

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