加利福尼亚州拉霍亚-2021年4月14日-桑福德·伯纳姆·普雷比斯医学发现研究所的科学家表明，现有的两种候选药物-JAK抑制剂和Mepron-具有治疗致命的急性髓细胞性白血病(AML)亚型的潜力，这种亚型在儿童中更为常见。这项基础研究发表在《血液》杂志上，是朝着寻找难以治疗的血液癌寻求有效治疗的第一步。
Sanford Burnham Prebys国家癌症研究所(National Cancer Institute)助理教授Ani Deshpande博士说：“虽然已经发现其他血液癌的疗法非常成功，但大多数诊断出这种AML亚型的儿童仍需进行严格的毒性化学疗法治疗。”国家癌症研究所(NCI)指定的癌症中心和该研究的资深作者。“我们对这项研究感到兴奋，因为我们发现了已经存在药物的两个有希望的治疗靶标，为潜在的临床试验奠定了基础。”
AML通常是由染色体融合引起的-当一条染色体的一部分附着到另一条染色体上时-会导致融合蛋白的出现，从而驱动未成熟血细胞的失控生长。有数十种可能导致癌症的融合蛋白，并且存活率可能会因融合类型而异。这项研究的重点是AML的一种亚型，融合涉及一种称为AF10的蛋白质，这种蛋白质在小儿AML中更为常见，且致命性更高。许多患有这些亚型的儿童不能长寿。如果孩子确实对治疗有反应，那么他们往往会因年轻时接受化疗而产生使人衰弱的终生副作用。
“卢克与反洗钱斗争之后，我们得知他的融合类型几乎没有治疗选择，而且这种癌症研究的资金确实不足，”卢克·达·约翰逊基金会(Luke Tatsu Johnson Foundation)的联合创始人里纳·约翰逊(Rena Johnson)说。 。“这些发现使我充满希望，希望像卢克这样的孩子能够长大和成长。
标签： 小儿白血病
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