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时下最火热的方法为Invivo的基因递送

(1)FDA拒绝了BioMarin 针对A型血友病的药物Roctavian的上市申请,要求补充2年的随访数据;(2)Audentes又爆出一例AT132高剂量给药组的患者死亡,截至目前,高剂量已死亡3例(入组17例)。一边是FDA对该领域的评审更加严格,一边是冒进的临床试验导致患者的死亡,这为当前火热的基因疗法泼了一盆冷水,也让组织者更加重视实验的安全性和数据充分程度,引领行业向更严谨地方向发展。

▉ 基因就是快递

说到基因增补,时下最火热的方法为In vivo的基因递送,我们可以把其比喻成用汽车送快递:以DMD(杜氏肌营养不良)为例,由于X染色体上的基因突变,患者无法生产出足量、正常的抗肌萎缩蛋白,根据蛋白的残存率,也可以对患者做疾病分型。

我们将DMD病人的身体比喻成一座城市,整个城市现在缺少生产抗肌萎缩蛋白的工厂,那么我们的目标则是要将抗肌萎缩蛋白的生产图纸(基因),以快递的方式从外界送到这个工厂(靶细胞)。

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