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研究人员使用基因编辑来解决面肩肱型肌营养不良症

大约每 15,000 名出生的人中就有 1 人患有面肩肱型肌营养不良症 (FSHD),这是一种罕见的疾病,开始时面部肌肉逐渐变弱,然后是肩部和上身。到患者 50 多岁时,大约五分之一的患者需要坐轮椅。

现在,佛罗里达州立大学的一组研究人员发现,使用复杂的基因编辑技术,他们基本上可以关闭或删除导致疾病的部分遗传密码——这一举措为潜在疗法逆转或停止打开了大门。疾病的进展。

这项工作发表在《科学报告》上。

“由于导致疾病的染色体区域的重复性,应用基因组工程来切除 FSHD 中的致病元素极具挑战性,但我很高兴能够获得我们希望的结果,”前 FSU 研究生说该研究的主要作者桑尼·达斯。“我希望这些结果将为新治疗可能性的真正潜力打开大门。”

FSHD 是一种复杂的遗传疾病,目前尚无治愈方法。在 1990 年代中期,科学家们发现它与四号染色体有关,而四号染色体负责人类细胞中6% 多一点的 DNA。该染色体的末端有一个可以重复数十次的 DNA 序列——一个普通人可能有 100 个或更多的拷贝,但一个 FSHD 的人通常只有不到 10 个拷贝。

在这些重复序列中有一个叫做 DUX4 的基因,它在人类发育的早期胚胎阶段发挥着重要作用,然后在成人组织中被关闭。但是,如果它以某种方式重新启动,人类可能会患上 FSHD。

“这是一种极其复杂的遗传疾病,”该研究的合著者、Das 的研究生顾问、生物科学副教授 Brian Chadwick 说。“但我们所知道的是,DUX4 的不当表达正在导致个体肌肉萎缩。”

Chadwick 和 Das 现在是麻省理工学院的博士后研究员,他们获取了患者的肌肉细胞,看看他们是否有可能使用遗传工具以某种方式抑制这种疾病。

他们将细胞系分为两个独立的实验。在一项实验中,他们使用 CRISPR 从本质上切除了通常会允许 DUX4 激活的 DNA 小元素,从而防止它被打开。其次,他们使用生化工具来查看是否可以在不删除潜在基因序列的情况下基本上关闭 DUX4 表达。

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