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科学家使用CRISPR-Cas9预防小鼠Fuchs角膜营养不良

在一项新研究中,俄勒冈大学菲尔和佩妮奈特校区加速科学影响的研究人员使用 CRISPR-Cas9 基因编辑启动密码子破坏来预防小鼠的 Fuchs 角膜营养不良。这是首次证明使用该技术(称为起始密码子破坏)来治疗有丝分裂后组织中的遗传疾病,并有可能通过取代角膜移植的需要来彻底改变 Fuchs 营养不良的治疗。它还可能导致其他遗传疾病的新疗法,甚至影响非生殖细胞的疾病。

新论文“用 CRISPR/Cas9 启动密码子破坏可防止小鼠 Fuchs 的内皮角膜营养不良”,由 Knight Campus 研究教授 Balamurali Ambati 领导,并发表在eLife杂志上。

该论文详细介绍了一项为期 8 年的研究结果,该研究涉及一种影响全球大约 2,000 人中的一种疾病的疾病。Fuchs 的角膜营养不良导致角膜内皮细胞死亡,引起肿胀,从而导致视力下降、疼痛、视力障碍和失明。

“有很多人在努力防止这些细胞死亡,但最终面临的挑战是这些是有丝分裂后的细胞——你天生就有你将要拥有的细胞,当它们开始死亡时就会变成一个问题,”安巴蒂说。

目前,Fuchs 营养不良的唯一治疗方法是角膜移植,这是一项具有相关风险和许多潜在并发症(如感染、排斥和青光眼)的大手术。这种疾病是美国角膜移植的主要原因,尽管角膜组织在美国很容易获得,但在世界大部分地区都供不应求。

研究人员专注于该疾病的一个早发子集,通常在 30 多岁或 40 多岁的时候袭击患者。他们将注意力集中在称为 COL8A2 或 VIII 型 α 2 型胶原蛋白链的胶原蛋白中的单点突变。

“之前证明的是,如果你敲除这个基因(COL8A2),角膜就很好,”安巴蒂说。“特别是这种蛋白质的这种突变形式导致了问题。”

研究人员试图测试敲除该蛋白质是否可以为该疾病提供一种新的治疗策略。他们转向 CRISPR-Cas9 基因编辑以靶向成年突变小鼠的致病蛋白,但面临在有丝分裂后细胞上使用该技术的挑战。

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