MUSC Hollings癌症中心的研究人员正在探索使用肽载体递送小RNA药物作为癌症的新型治疗方法。该小组的最新研究成果于3月19日在线发表在《分子疗法-核酸》期刊上，为开发临床相关的基于肽载体RNAi的人类口腔癌药物治疗策略奠定了基础。
根据美国癌症协会的估计，美国发生口腔癌的风险在男性中为60分之一，在女性中为140分之一。癌症疗法面临多重挑战，包括脱靶副作用和低疗效。基于RNAi的疗法具有克服这些特定疗法挑战的巨大潜力。
同时也是MUSC口腔健康科学系副教授的Andrew Jakymiw博士致力于研究基于RNA干扰(RNAi)的口腔癌疗法。RNAi是一种基因沉默的方法，专门针对降解标签或标记信使RNA(mRNA)。mRNA包含制造蛋白质所需的遗传密码。小干扰RNA(siRNA)是可以与mRNA上特定区域结合的RNA片段，可阻止蛋白质的生成。科学家们正在研究如何使用它来靶向和沉默致病基因。数十年的研究表明，某些蛋白质在癌症中过表达并驱动癌细胞的生长。RNAi药物治疗策略的目标是“关闭”促进癌症发展的蛋白质。
Jakymiw说，尽管该原理在生物学上是合理的，但siRNA的递送仍面临许多技术挑战。他说：“例如，快速的肾脏排泄，RNA酶的降解，细胞内的吸收低，内体包裹和从递送平台释放低的siRNA货物都是我们在修饰肽siRNA载体时必须考虑的挑战，”他说。
为了利用siRNA的基因沉默功能，科学家必须将siRNA放入适当的细胞中。siRNA必须连接到较大的分子上，以在递送到所需位置时保护它。肽载体是一种传递siRNA的有吸引力的工具，因为它们价格合理且易于修饰。
在较早的研究中，Jakymiw实验室发现，他们设计的原始肽载体(称为599)可以将siRNA转运到癌细胞中，并关闭靶向的癌基因，从而抑制了小鼠癌症模型中的肿瘤生长。
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