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纽约，纽约(2021年5月18日)-阿尔茨海默氏症药物发现基金会(ADDF)和额颞叶协会(AFTD)召集的专家小组，为设计针对阿尔茨海默氏病，额颞叶的早期药物试验的最佳实践提供指导(FTD)和其他神经退行性痴呆。他们的指导发表在2021年5月18日的《神经病学》上，这是美国神经病学研究院的医学期刊(“在神经退行性痴呆中产生价值的探索性试验”)。
临床试验中的这些效率可以帮助更快，更低成本地获得概念验证。开发阿尔茨海默氏症药物的估计成本是抗癌药物的八倍，并且开发时间将近两倍。该小组由来自学术界，生物技术和制药公司的临床医生，研究人员和统计学家，以及ADDF和AFTD的科学人员组成，重点关注第一阶段和第二阶段的探索性试验，该试验评估了药物对患者的安全性和药理作用。具有优化研究设计的探索性研究可以终止不太可能成功的计划，并在临床试验过程中有效地转移有前途的计划。后期的2期和3期试验会评估临床结果，例如记忆力和执行日常功能的能力。
“大多数临床开发成本来自后期2b和3期研究，这需要较长的治疗时间，并且大量患者需要检测认知，行为和功能终点的有意义的变化，” ADDF的医学博士Howard Fillit说创始执行董事兼首席科学官。“探索性2a期试验的结果是关键的转折点，这是研究人员决定将哪些药物转入这些更大，更昂贵的试验时所致，因此显然，这些2a期试验需要尽可能严格和精心设计。”
小组为探索性试验研究设计提出了四个关键建议
通过在设计探索性试验中采用最佳实践，研究人员和公司可以更自信地使用其结果做出将药物推进大型后期试验的最重要的通过/不通过决定。小组的四个主要建议是：
1.采用严格的统计分析和程序，使统计学家尽早参与试验设计。
2.结合反映药物作用机制和特定研究人群的适当生物标志物和临床终点。
3.利用历史数据来确定与疾病和治疗作用机制完全吻合的适当结果指标。
4.考虑新的临床开发计划，以提高将候选药物转入大型临床试验或尽快确定无效的效率;避免使用未经优化或量身定制的“曲奇切刀”试验设计。
标签： 阿尔茨海默氏症
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