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基于PNA的基因编辑技术可以促进基因发现

导读 在4月8日出版的《自然》杂志上的一篇文章中,国立卫生研究院的体细胞基因编辑联合会详细介绍了其在全国范围内开发更安全,更有效的方法来编

在4月8日出版的《自然》杂志上的一篇文章中,国立卫生研究院的体细胞基因编辑联合会详细介绍了其在全国范围内开发更安全,更有效的方法来编辑与疾病相关的体细胞基因组的努力的进展并减轻了因基因改变而引起的疾病负担。

基因编辑使科学家能够修改生物体DNA的各个部分,被认为是治疗多种遗传疾病的有前途的方法。在过去的几十年中,实验室取得了许多进步,但是在将基因编辑技术广泛应用到患者群体中之前,仍然需要克服许多挑战。

体细胞基因编辑协会(SCGE)于2018年启动,召集了该领域的一些领先研究人员以促进发现并加速实验室中体细胞基因编辑进展到临床环境的翻译。

NIH将在六年内向SCGE拨款约1.9亿美元,以实现基因编辑的潜力。最终结果将是一个免费提供的工具包,它将为生物医学研究界提供有关基因组编辑器以及用于传递和跟踪基因编辑分子的方法的经过严格评估的信息。

NIH意识到,对于研究基因编辑的所有人来说,共同努力以实现一个共同目标至关重要。我们正在设计可进入细胞的分子,并对每个分子进行分类。对于那些希望将基因编辑带给患者的人来说,我们最终将获得非常有价值的,经过严格评估的资源。”

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