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尿石素A显示对肌营养不良有效

根据今天报道的新结果,通过补充饮食中的尿石素A,可以延缓小鼠杜氏肌营养不良症(DMD)的进展。这项发现发表在《科学转化医学》上,引起人们的希望,有一天,DMD(一种以进行性肌肉为特征的不可治愈的遗传病)可能会开发出新的治疗选择。每3,500名男孩中就有1名患有DMD,这通常会在儿童时期发展,并显着降低预期寿命。

与瑞士生命科学公司Amazentis的科学家合作,在瑞士联邦理工学院EPFL和洛桑大学的Johan Auwerx博士,医学博士的实验室进行的这项新研究凸显了线粒体缺陷可以发挥的重要作用。在DMD中。线粒体是细胞的动力源,可产生正常肌肉功能所需的能量。但是,研究发现,从人类DMD患者和为模拟该疾病而繁殖的小鼠中提取的肌肉细胞都显示出线粒体活性的显着缺陷。具体而言,基因表达模式显示DMD的发展与线粒体的明显减少有关-过程细胞依赖于去除和回收有缺陷的线粒体并维持高能量水平。

EPFL的主要作者和教授Johan Auwerx博士说:“杜氏肌营养不良症是儿童时期最常见的致命遗传病,至今仍无法治愈。”“我们的工作代表了在寻找治疗肌肉营养不良的新方法方面的重大突破。”

已知天然化合物尿石素A可以在小鼠和人类中激活线粒体并改善线粒体健康。当研究科学家和主要作者Peiling Luan和Davide D'Amico将化合物喂给DMD小鼠仅十周时,他们发现线粒体水平有效地恢复了正常。这导致肌肉损伤的明显减少以及肌肉健康和性能的改善。与未处理的对照动物相比,施用Urolithin A的DMD小鼠的抓地力提高了31%,跑步性能提高了45%。他们的寿命更长-生存率提高了40%。

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