俄亥俄州哥伦布市——科学家开发了一种新的基因治疗技术，可以将人类细胞转化为大量的纳米粒子生产者，这些纳米粒子充满了可能逆转疾病进程的遗传物质。
虽然这项研究旨在证明这一概念，但实验疗法减缓了肿瘤生长，延长了占人类恶性脑肿瘤80%左右的胶质瘤小鼠的生存期。
这项技术利用细胞释放的异物和充满液体的囊作为与其他细胞交流的方式。
尽管异物作为治疗材料的生物友好载体越来越受欢迎——因为它们的数量很多，而且它们不会引起免疫反应——但基因治疗的诀窍是找到一种方法，使这些相对较大的基因指令适合它们微小的身体，并具有一定的治疗效果。
这种新方法依靠专利技术，可以促使捐献的人体细胞(如成体干细胞)吐出数百万个外泌体，收集纯化后可作为含药纳米载体。在它们被注射到血液中后，它们确切地知道在身体的哪里找到目标——即使目标在大脑中。
长度俄亥俄州立大学化学和生物分子工程荣誉退休教授李中清说，“把它们当成圣诞礼物：礼物放在一个包装好的容器里，已经付了邮资，可以随时使用。”
李指出，它们是不断的礼物：“这些是大自然造成的治疗性纳米粒子。”
这项研究发表在今天(12月16日)的《自然生物医学工程》期刊上。
2017年，李和他的同事们掀起了一个关于再生医学的新闻故事，叫做组织纳米转染(TNT)。这项技术使用基于纳米技术的芯片将生物制品直接输送到皮肤上，这可以将成人细胞转化为任何感兴趣的细胞类型，用于患者自身的治疗。
通过进一步研究TNT成功背后的机制，李实验室的科学家发现，外泌体是将再生物质输送到皮肤表面以下组织的秘密。
在这项研究中，该技术被改编为该技术的第一作者杨，他现在是俄亥俄州立大学德克萨斯西南医学中心的前博士后研究员，被称为细胞纳米穿孔。
科学家将约100万个捐赠细胞(如从人体脂肪中收集的间充质细胞)放置在纳米工程硅片上，通过电刺激将合成的DNA注入捐赠细胞。正如李所描述的，由于这种脱氧核糖核酸的强制进食，细胞需要排出不需要的物质，作为脱氧核糖核酸转录的信使核糖核酸的一部分，并修复刺穿其膜的孔。
李说：“他们一举两得：他们修复了细胞膜上的漏洞，把垃圾倒了出去。”“他们扔出去的垃圾袋是异物。从细胞中排出的是我们的药物。”
电刺激在细胞释放的大量外泌体中具有将治疗基因增加1000倍的额外效果，这表明这项技术是可扩展的，可以为人体产生足够的纳米粒子。
当然，对于任何基因治疗来说，知道需要传递哪些基因来解决医疗问题是至关重要的。为了这项工作，研究人员选择通过转移一种叫做PTEN的基因(一种癌症抑制基因)来测试神经胶质瘤和脑瘤的结果。关闭抑制的PTEN突变可以使癌细胞不受控制地生长。
俄亥俄州立大学聚合物生物医学设备平价纳米工程中心创始人李来说，生产基因是最容易的部分。强行喂入供体细胞的合成DNA被复制成由信使RNA组成的新分子，其中包含产生特定蛋白质所需的指令。每个含有信使核糖核酸的囊泡都被转化成可运输的纳米颗粒，而不用担心血脑屏障。
俄亥俄州立大学综合癌症中心成员李说：“这样做的好处是没有毒性，也没有刺激免疫反应的能力。”“异物几乎遍布人体各处，包括通过血脑屏障。大多数药物不能进入大脑。
“我们不希望外来体到达错误的地方。它们不仅有杀死癌细胞的程序，还知道在哪里可以找到癌细胞。你不想杀那个男孩。”
在老鼠身上进行的测试表明，标记的外来体比用作对照的外来体更容易扩散到脑肿瘤并减缓其生长。
李说，由于外来体可以安全进入大脑，这种药物传递系统有望进一步应用于阿尔茨海默病和帕金森病等神经系统疾病。
李说：“希望这一天可以用于医疗需要。”“我们已经提供了这种方法。如果有人知道哪种基因组合可以治愈某种疾病，但他们需要治疗，那就是。”
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