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研究人员开发了一种细胞平台 用于输送因子以更好地治疗A型血友病患者

在威克森林再生医学研究所(WFIRM)的一项新研究中,研究人员开发了一种优化的细胞平台,用于输送因子8以更好地治疗A型血友病患者。

甲型血友病是一种遗传性疾病,由凝血因子8)的缺乏或缺乏引起,凝血因子8)是血液凝结所必需的蛋白质。A型血友病是一种与x连锁的遗传疾病,因此几乎总是影响男性,并且每5,000例活产男性中就有1例发生。根据http:// www,在美国大约有20,000人患有A型血友病,据估计全世界有超过40万人患有这种毁灭性疾病。血友病。org。目前,在患者的整个生命周期中,每周都要进行2-3次昂贵的因子8产品输注治疗A型血友病。

尽管这些疗法极大地改善了A型血友病患者的预期寿命,但世界上将近75%的患者无法使用它们,它们每年的费用(每位患者)超过25万美元,并且并发症使价格超过1美元百万。此外,多达30%的患有严重血友病A的患者会对注入的因子8蛋白产生免疫反应(抑制剂),从而使后续治疗无效,并使患者处于危及生命的出血事件的危险中。另外,也许是最重要的是,这些治疗方法无法治愈。

因此,通过基因和/或细胞平台递送因子8已成为一种可长期纠正血友病A的有前途的方法。对于这项研究,研究人员研究了人类胎盘细胞作为因子8递送载体的适用性。并确定了从这些细胞分泌治疗性因子8水平的最佳因子8转基因。使用修饰为过表达因子8的细胞可实现生产保障,而使用直接载体注射治疗患者则无法实现。

WFIRM医学博士Graca Almeida-Porada医学博士说:“这与这些患者的生活质量有关。”“我们正在努力开发不仅是一种治疗方法,而且是一种治疗方法。”

该研究小组首次证明,人胎盘细胞组成性分泌低水平的因子8,证实这些细胞具有表达和加工这种具有挑战性的蛋白质所必需的机制,并暗示它们可能非常适合作为递送的细胞平台并产生因子8来纠正A型血友病。

Almeida-Porada说:“我们证明了人类胎盘来源的间充质细胞具有一系列相当独特的特性,这使其既适合细胞疗​​法/再生医学,又适合作为因子8递送的载体。”“此外,由于可以通过改变编码序列来显着增强因子8的药物特性,从而促进细胞对因子8的加工和分泌,我们在Emory同事开发的几种因子中鉴定出了修饰的因子8转基因,从胎盘细胞中产生了最佳的因子8表达和分泌。”

Almeida-Porada表示,虽然我们最初的目标是使用这种治疗方法来纠正出生前的血友病A,但该方法也可用于那些在一生中会产生因子8抑制剂的儿科和成年患者。她补充说,将需要进一步的临床前研究来确定该疗法在产前和产后接受者体内的安全性和有效性。

共同作者兼WFIRM主任安东尼·阿塔拉博士补充说:“我们希望这种方法可以作为对A型血友病患者的一种长期的治愈性治疗方法而发展。”

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