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我们对红细胞如何发育的理解取得了突破

通过深入研究Diamond-Blackfan贫血症的分子基础,科学家们发现了一种新的发现,即从最早形式的血细胞(即造血(血液形成)干细胞)驱动成熟红细胞的发育。

有史以来第一次,称为核糖体的细胞机器 - 它在身体的每个细胞中产生蛋白质 - 与血液干细胞分化有关。今天在Cell上发表的研究结果揭示了治疗Diamond-Blackfan贫血的潜在新治疗途径。他们还支持波士顿儿童医院近80年的研究工作以及几代科学家。

Diamond-Blackfan贫血症是一种严重的,罕见的先天性血液病 - 于1938年由波士顿儿童医学博士路易斯·戴蒙德和医学博士Kenneth Blackfan首次描述。这种疾病会损害红细胞的产生,影响整个身体的氧气输送并导致贫血。四十年前,波士顿儿童医学博士David Nathan确定这种疾病特别影响血液干细胞成为成熟红细胞的方式。

然后,近30年前,波士顿儿童医学博士Stuart Orkin发现,一种名为GATA1的蛋白质是血红蛋白产生的关键因素,血红蛋白是红细胞中负责输送氧气的必需蛋白质。有趣的是,近年来,遗传分析显示,一些Diamond-Blackfan患者的突变阻碍了正常的GATA1产生。

现在,这个难题的最后几个部分 - 分子水平上导致Diamond-Blackfan贫血的原因以及核糖体和GATA1究竟是如何参与的 - 最终由波士顿儿童科学界的另一名成员Vijay Sankaran,医学博士,博士解决,新Cell论文的资深作者。

“这种疾病如何起作用的大部分历史都写在波士顿儿童医院,”Sankaran说,他是血液学家/肿瘤学家和Dana-Farber /波士顿儿童癌症和血液疾病中心的首席研究员。“现在,我们可以进入下一个研究时代 - 我们可以做些什么来对待它。”

从自然的错误中学习

以前的研究发现,许多Diamond-Blackfan贫血患者已经突变了核糖体蛋白基因。但问题仍然存在:这些突变是否与GATA1有关,为什么它们只会损害红细胞的成熟?在Diamond-Blackfan中,尽管核糖体蛋白或GATA1基因突变,其他成熟的血细胞 - 如血小板,T细胞和B细胞 - 仍然表现良好。

“对于核糖体蛋白质突变是否会改变核糖体的组成或核糖体的数量存在争议,”Sankaran说。“我们现在知道它是后者。”

通过仔细检查来自Diamond-Blackfan贫血患者的人类细胞样本,Sankaran和他的合作者团队发现血细胞前体中核糖体的数量直接影响他们产生有效水平的GATA1的能力,如果你记得的话,这需要血红蛋白的产生以及红细胞的产生。

现在,最终将所有碎片捆绑在一起,Sankaran和他的团队明确发现,减少数量的核糖体会削弱血液干细胞内GATA1蛋白的输出,从而削弱它们向成熟红细胞的分化。

基因治疗的机会

他们的发现支持这样的假设,即早期血液干细胞中GATA1蛋白的存在有助于促使它们分化为红细胞。没有足够的核糖体来产生足够的GATA1蛋白,这些早期细胞根本就不会接收到成为红细胞的信号。

“这引发了一个问题,即我们是否可以设计一种基因疗法来克服GATA1缺乏症,”Sankaran说。“我们现在对这种方法非常感兴趣,并相信它可以做到。”

虽然来自匹配供体的骨髓移植可以治疗Diamond-Blackfan贫血,但Sankaran说基因疗法将是有利的,因为它将使用患者自己的工程细胞,避免与移植物抗宿主病相关的危险风险。

“我认为,只要仔细观察我们自己的病人,我们就可以了解发育生物学,”Sankaran说。“遗传错误可以让我们有机会挑选出复杂的健康状况,并发现它们之间的相互关系。”

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